קריספר - התגלית הביו-טכנולוגית הגדולה של המאה ה-21

ד"ר איל הנדל, הפקולטה למדעי החיים

 האם ישיבו חוקרים את הממותות והדינוזאורים אל פני כדור הארץ, יהנדסו חיילי-על בלתי מובסים ותינוקות לפי הזמנה ואולי, לפני הכול, יצילו חיים באמצעות הטכנולוגיה שמאפשרת להחליף דנ"א פגום בדנ"א תקין? // זיו עדאקי

ומה בין הענק הסיני לאתיקה?

 

ככל שילך ויתרחב הידע שלנו על טכנולוגיית הקריספר תתרחבנה גם האפשרויות שתקנה לחוקרים, יותר ויותר אפשרויות שהיום עדיין דמיוניות, ייהפכו מעשיות, כמו השבחת גזע והשבת מינים נכחדים; לכן מתגברים גם הדיונים האתיים והרגולטוריים בנושא. אולם, מעבדות ברחבי העולם כבר עברו מדיבורים למעשים, באוגוסט 2016 הציג מדען סיני קוף שהונדס גנטית עוד בהיותו עובר; בניסויים אחרים הונדסו תרנגולות, דגים וקופים לשאת תכונות גנטיות מסוימות - ניסויים אלו נושאים בחובם אפשרויות טיפול מואצות למגוון מחלות קשות מסוכרת ואיידס עד סרטן השד ופרקינסון. החדשה האחרונה, גם היא מגיעה מסין, מספרת על מדענים מאוניברסיטת סצ'ואן, שהחלו להשתיל תאי T, שהועצמו באמצעות הקריספר, בחולים סופניים בסרטן הריאות, תאים משופרים אלו אמורים להילחם ביתר יעילות בסרטן ואולי להציל את חייהם של חולים שכבר לא נותרה להם כל ישועה אחרת. הניסויים האלה, הנעשים בבני אדם, מעלים שאלות אתיות קשות ושנויים מאוד במחלוקת– והעולם כולו נושא עיניו ומחכה לתוצאותיהם.

"התגלית הביו-טכנולוגית הגדולה של המאה ה-21" כך מוגדרת היום טכנולוגיית הקריספר - CRISPR, המספריים המולקולריים, אשר מרעידה את אמות הסִפים במדעי החיים, ברפואה, בתעשייה הביו-טכנולוגית ובתקשורת.

 

"טכנולוגיה זו, שמרגשת חוקרים בכל העולם, מאפשרת לחתוך גן פגום על רצף דנ"א ולהחליפו בגן סינטטי תקין ולשנות כך את הדנ"א ברמות דיוק ויעילות גבוהות, בפשטות יחסית, בזמנים קצרים (פרוצדורה של שנים התקצרה לשבועות) ובעלות נמוכה מאוד (עלויות של אלפי דולרים הצטמצמו לעשרות דולרים בלבד)," מספר המדען החוזר, ד"ר אַיל הנדל, המדען הישראלי הראשון שהתמחה בעריכה גנטית באמצעות טכנולוגיית הקריספר. ד"ר הנדל חזר ארצה בקיץ 2016, גויס לאוניברסיטת בר-אילן והקים בה את "המעבדה לריפוי גני", בפקולטה למדעי החיים ע"ש מינה ואברד גודמן. הוא התמחה כפוסט-דוקטורט באוניברסיטת סטנפורד, מהאוניברסיטאות המובילות בעולם בתחום ההנדסה הגנטית, שאחראית לכמה פריצות דרך בתחום. "שאיפתי היא למנף את השימוש בטכנולוגיה ולהביאה לבשלות במטרה לרפא מחלות תורשתיות במערכת הדם והחיסון. אחת המחלות האלה היא 'מחלת ילדי הבועה', מחלה קשה מאוד, הפוגעת בכשמונה ילדים בכל שנה בישראל, ילדים אלו נולדים ללא מערכת חיסון או עם מערכת חיסון פגועה מאוד וסכנת חיים מרחפת מעליהם.

אמנם זו מחלה די נדירה, אבל יש סיכוי גבוה להצלחת הטיפול הגני שאנו מציעים בחולים בה. אם נצליח לרפא רק 10 אחוזים מתאי הגזע ולהחזירם לגוף, די יהיה בזה לרפא את החולה, גופו יוכל לייצר מספיק תאי חיסון. יתר על כן, התקדמות בתחום תקרב אותנו לפיתוח טיפול גני גם למחלות מורכבות יותר ונפוצות יותר, כגון מחלות הסרטן הקשורות למערכת הדם." בעת התמחותו בסטנפורד עסק ד"ר הנדל במחלת האנמיה החרמשית, שלה מאפיינים דומים למחלת ילדי הבועה, ופיתח שיטה למדידת תוצאות העריכה הגנטית, איכותית וכמותית, ומתוך ממצאיו אלו פיתח שיטה לייעול עבודת הקריספר בתאי גזע של מערכת הדם. מאמריו החדשניים פורסמו בכתבי-העת המובילים והיוקרתיים בתחום Cell Reports ו-Nature Biotechnology ושיטותיו מיושמות היום באופן נרחב במעבדות בכל רחבי העולם.

"המחלות שבהן אני מתמקד מקורן בתאי גזע פגומים של מערכת הדם, תאים שאפשר להוציאם מהגוף. היום השתלת מח עצם היא שיטת טיפול מקובלת במחלות אלו ובמחלות רבות הקשורות במח העצם. השתלה כזאת מושתתת על האפשרות לקחת מח עצם מאדם בריא ולהשתילו בחולים והיא מחייבת מציאת תורם מתאים מבחינה גנטית, פרוצדורה שעשויה להימשך זמן רב. כשלא מוצאים תורם שרמת ההתאמה שלו מלאה מתפשרים ומסתכנים בסיבוכים. אם לא נמצא תורם כלל, נחרץ גורלו של הילד והוא ימות מזיהום, אפילו מהצטננות קלה, שהגוף שלו אינו יכול להתמודד עמה. "עם עמיתי בסטנפורד, שם תמך במחקרינו מארק צוקרברג, הצלחנו להוציא את תאי הגזע האנושיים, לערוך אותם באמצעות טכנולוגיית הקריספר, כלומר להוציא את הגן הפגום שאחראי למחלה ׳אנמיה חרמשית׳, ולהחליפו בגן תקין, ולאחר שהראינו כי התאים אכן מתוקנים, השתלנו אותם בעכברים והוכחנו שהם נקלטים במח העצם של העכברים ומתמיינים שם לתאים שונים," אומר ד"ר הנדל. "כדי לקדם את מחקרי אני ממשיך בשיתוף פעולה עם פרופ' פורטיוס באוניברסיטת סטנפורד, מרחיב את שיתופי הפעולה גם לתחומים משיקים כגון ביו-אינפורמטיקה ופועל עם חברות ביו-טכנולוגיה בארה"ב, ובהן חברת הענק אג'ילנט טכנולוג'יס, שמפתחת מכשור מחקרי בתחום מדעי החיים."

אוניברסיטת בר-אילן שואפת להעמיד לד"ר הנדל את המשאבים הדרושים כדי להביא את טכנולוגיית הקריספר מן המעבדה אל הקליניקה – ולרפא באמצעותה. הוכחת היתכנות לביצוע ניסויים קליניים בבני אדם, בבטיחות וביעילות, תתאפשר בהינתן המשאבים הדרושים כבר בתוך שנתיים-שלוש ומכאן מתקצרת הדרך להצלת חייהם של עשרות תינוקות, ילדים ומבוגרים.

"אבל את הריפוי אי אפשר לעשות בתוך המעבדה בלבד," מדגיש ד"ר הנדל. "כדי לפרוץ את הגבולות ולהביא את הטיפול אל החולים יש לשלב כוחות עם רופאים. לכן, מיד עם חזרתי ארצה, חברתי לפרופ' רז סומך, מנהל מחלקת ילדים והשירות לאימונולוגיה ילדים בבית החולים תל השומר, המרַכז את נושא ילדי הבועה בארץ זה עשור, ואני מוסיף לבנות קשרי מחקר עם רופאים העוסקים בתחום בבתי החולים ברחבי הארץ." הידע הקליני שמביאים עמם הרופאים על מטופליהם מצטרף למומחיות הביו-טכנולוגית של ד"ר הנדל ושילוב כוחות זה יאפשר את פריצת הדרך ואת המהפכה.

קליטת מדענים ישראלים צעירים וחלוציים כד"ר הנדל מזניקה ומחזקת את המדע בישראל ומסייעת בעצירת "בריחת המוחות" מהמדינה.

לצד הישגיו המדעיים יעמיד ד"ר הנדל דורות חדשים של חוקרים מבטיחים ומצטיינים, שימשיכו לסלול את הדרך אל רפואת המחר.

 

  • Black Facebook Icon
  • Black LinkedIn Icon
  • Black YouTube Icon
  • BIU-16.jpg
צרו קשר

טלפון:​ ​03-5317848

מייל: Israel.Friends@biu.ac.il